Los efectos perjudiciales de los medicamentos suelen aparecen en los titulares noticiosos en todo el mundo. Después de todo, es fácil vender historias de horror sobre "fármacos que matan". Sin embargo, y aunque sus efectos nocivos sean una causa legítima de inquietud, no necesariamente representan un problema grave de sanidad pública si son mayores sus beneficios.
Puesto que ayudan más de lo que dañan, se recurre a fármacos con perfiles de seguridad altamente adversos para tratar enfermedades que pueden acabar por causar la muerte, como es el caso de varias formas de cáncer, la artritis inflamatoria y el VIH. En lugar de evaluar aisladamente la seguridad de un medicamento, es necesario considerar sus efectos adversos en relación con su eficacia. En otras palabras, se debe llevar a cabo una evaluación de riesgos frente a beneficios.
Pero ha resultado difícil lograr comunicar este mensaje al público. No es fácil captar la atención de los lectores o votantes con noticias sobre avances en la prevención de enfermedades o el éxito del tratamiento con determinados medicamentos. Más aún, la seguridad de los fármacos es un factor fundamental en el proceso de autorización de las medicinas para su acceso general.
En 1961 se descubrió que la talidomida, un hipnótico que también se utilizaba para prevenir las náuseas en las embarazadas, había causado graves defectos de nacimiento en más de 10.000 bebés en 46 países desde que se comenzara a prescribir, cuatro años antes. Tras esta tragedia, se ajustaron los procesos de desarrollo de fármacos para reforzar los perfiles de seguridad de los medicamentos. Como resultado, muchos de los fármacos que más se prescriben en la actualidad han tenido que pasar por un largo proceso de experimentación preclínica, seguido de estudios clínicos de muchos años de duración y millones de dólares en costes antes de recibir la aprobación de las autoridades.
Sin embargo, este modelo de desarrollo ya no es sostenible. No solo es lento y costoso: además ha sido poco productivo. Desde 2001-2002, la industria farmacéutica ha gastado 1,1 billón de dólares en investigación y desarrollo, pero las 12 principales compañías han recibido la aprobación para apenas 139 compuestos moleculares nuevos.
Pero la situación está cambiando: hoy los médicos y sus pacientes desean con ansias un acceso temprano a los medicamentos biofarmacéuticos, nuevas variedades de fármacos inyectables -como proteínas, ácidos nucleicos y vacunas- producidos mediante la biotecnología y que poseen un potencial realista de curar algunas formas de cáncer y enfermedades autoinmunes en lugar de meramente tratar sus síntomas. Así, nos encontramos en una situación en que se pide su utilización antes de lo permitido normalmente por las autoridades en el proceso de concesión de licencias, lo que les plantea un dilema por la falta de información de seguridad sobre su uso.
Sin embargo, esa preocupación podría ser tan innecesaria como inhibitoria. Hoy se están utilizando nuevos modelos de la llamada concesión flexible de licencias, o aprobación condicional, para contrapesar las necesidades de los pacientes con la cautela de las autoridades. Los pacientes que padecen enfermedades graves pueden lograr acceso a fármacos promisorios antes de que reciban plena aprobación y, a cambio de ello, aceptan someterse a una rigurosa evaluación para determinar su seguridad y eficacia para el uso general.
De esta manera, el modelo de concesión flexible replantea la concesión de licencias para fármacos como un proceso más fluido, basado en la relación entre riesgos y beneficios. Más que simplemente determinar si el fármaco es eficaz o genera efectos secundarios indeseados, apunta a evaluar los beneficios y riesgos en vista de las necesidades específicas del paciente.
El precio de los medicamentos se ha vuelto cada vez más importante a medida que se elevan los costes de desarrollar nuevas sustancias como los fármacos biofarmacéuticos. En el Reino Unido, un fármaco de origen biológico cuesta, en promedio, £9.500 ($15.200) por paciente al mes, frente a £450 del tratamiento con medicamentos convencionales. Ante esta gran diferencia, las entidades prestadoras de atención de salud, de por sí limitadas de recursos, deben evaluar si la nueva generación de medicinas merece la pena en términos de calidad/precio. Como resultado, las empresas que desarrollan fármacos están cada vez más conscientes de que ya no basta con superar los escollos del proceso normativo, sino que además deben satisfacer al prestador, que en la práctica se ha convertido en una segunda barrera para que los pacientes logren acceso a los nuevos medicamentos.
Un tema relacionado es el surgimiento de lo que se ha llegado a conocer como medicina personalizada. El conocimiento cada vez mayor en el campo de la genética está dando origen a una nueva generación de medicinas diseñadas específicamente para pacientes individuales, lo que plantea otro reto más a la industria farmacéutica, las autoridades y los prestadores de atención de salud.
En resumen, las innovaciones en la investigación médica exigen una puesta al día del proceso de desarrollo de fármacos, en que el paciente tenga una importancia primordial. Si se basa en un análisis de riesgos frente a beneficios, en lugar de un proceso de aprobación más rígido y dividido en fases, habrá más posibilidades de que los medicamentos que pueden salvarles la vida lleguen a los pacientes que los necesitan.
Alasdair Breckenridge, former Professor of Clinical Pharmacology at the University of Liverpool and Chair of the Committee on Safety of Medicines (CSM), is Chair of the United Kingdom Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA). Traducido del inglés por David Meléndez Tormen.